Los investigadores realizaron más de 175 ediciones en células humanas. (Foto: Especial)

Nueva tecnología podrá corregir el 89% de los defectos genéticos

La técnica combina dos proteínas clave y un nuevo ARN para realizar modificaciones en el ADN de las células humanas
Redacción | El Universal
22 Octubre, 2019 | 12:36 hrs.

Investigadores del departamento de química y biología química de la Universidad de Harvard, Estados Unidos, describieron un método de edición de genes que podría corregir más del 80% de los defectos genéticos que causan enfermedades como la anemia falciforme.

De acuerdo con un estudio, publicado en la revista Nature, los investigadores desarrollaron una nueva técnica de edición del genoma llamado "edición principal" que precisa directamente nueva información genética en un sitio específico de ADN. 

Utilizando una enzima endonucleasa llamada Cas9 (una proteína que que es capaz de romper un enlace en la cadena de ADN)  “corta” o modifica una molécula de ARN o ADN y así se puede interrumpir una mutación. 

Los investigadores realizaron más de 175 ediciones en células humanas, incluidas inserciones dirigidas, deleciones y 12 tipos de mutaciones sin requerir roturas de doble cadena o plantillas de ADN de los donantes. 

Además aplicaron esta nueva técnica en células humanas para corregir de manera eficiente y con pocos subproductos las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes y la enfermedad de Tay-Sachs. 

Esta técnica ofrece ventajas de eficiencia sobre la reparación dirigida por homología, además amplía sustancialmente el alcance y las capacidades de la edición del genoma, lo cual ​​podría corregir aproximadamente el 89% de las variantes genéticas humanas patógenas conocidas.

De acuerdo con un comunicado de prensa del Broad Institute, la técnica combina dos proteínas clave y un nuevo ARN para realizar inserciones, eliminaciones y todos los posibles cambios de una letra en el ADN de las células humanas.

Por su parte David R. Liu, profesor de química y biología química en la Universidad de Harvard e investigador del Instituto Médico Howard Hughes dijo que con la técnica “edición principal”, ahora se puede corregir directamente la mutación de la anemia falciforme. 

Además también se pueden eliminar las cuatro bases de ADN adicionales que causan la enfermedad de Tay Sachs. 

El equipo de investigadores tiene la intención de continuar optimizando esta nueva técnica para maximizar su eficiencia en muchos tipos de células diferentes. Investigando aún más los posibles efectos de la “edición principal” en las células. 

Con las pruebas adicionales en modelos de enfermedad en células y animales, pretenden corregir e incluso prevenir defectos genéticos, seguirán explorando los mecanismos de entrega para proporcionar un potencial camino para desarrollar en un futuro aplicaciones terapéuticas humanas.

 

QUÉ DICEN LOS USUARIOS